Malattie rare, Pallara (Famiglie Sma): "Somministrazione one-shot terapia genica è rivoluzione”

(Adnkronos) - “Avere la possibilità di ricevere una terapia che ha una somministrazione ‘one shot’, ovvero una sola volta nella vita, rendendo liberi anche dagli accessi ospedalieri ripetuti, è una grandissima rivoluzione e risponde al bisogno sempre presente e ribadito della nostra comunità di ricevere terapie quanto più efficaci e sicure possibili e che possano portare ad un cambiamento radicale del decorso della patologia”. Lo ha detto Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma, a margine della conferenza stampa organizzata da Novartis a Roma, durante la quale è stato annunciato il via libera di Aifa all’allargamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), già disponibile per la Sma tipo 1 e da oggi anche per bambini con il tipo 2 (Sma2).